Lääkevalmisteiden dokumentaatiosuoja:

(IPRinfo 3/2005)

Dokumentaatiosuojan tavoitteena on turvata lääkkeiden kehitystyön kannattavuutta. Se antaa alkuperäislääkkeen kehittäjälle määräaikaisen suojan, jonka aikana sillä on yksinoikeus hyödyntää myyntiluvan edellyttämiä teho- ja turvallisuustutkimusten tuloksia.

Lääketeollisuus voidaan jakaa karkeasti kahteen osaan: innovatiiviseen, tutkivaan lääketeollisuuteen sekä rinnakkaislääketeollisuuteen (ns. geneeriseen teollisuuteen). Innovatiivinen lääketeollisuus tähtää uusien alkuperäislääkkeiden kehittämiseen nykyistä useampien sairauksien hoitamiseksi sekä uusien, aiempaa parempien hoitovaihtoehtojen kehittämiseen sairauksiin, joihin on jo olemassa hoitomuotoja.

Rinnakkaislääketeollisuus puolestaan keskittyy alkuperäislääkkeitä vastaavien rinnakkaisvalmisteiden tuottamiseen tilanteessa, jossa alkuperäisvalmisteen sisältämän lääkeaineen patenttisuoja on rauennut.

Uusien innovatiivisten ehkäisy-, diagnosointi-, hoito- ja parannuskeinojen kehittäminen sopivan lääkeainemolekyylin etsimisestä valmiin lääkkeen saamiseksi potilaiden käyttöön on sekä hidasta että riskialtista ja myös erittäin kallista työtä. 
Ennen kuin uusi lääke on saatu apteekin hyllylle, on siihen sijoitettu tutkimus- ja tuotekehityskustannuksina keskimäärin 900 miljoonaa euroa. Summan oletetaan yhä kasvavan lääkekehityksen siirtyessä mm. geenitutkimuksen myötä entistä räätälöidympiin hoitoihin. Vuonna 2003 eurooppalainen tutkiva lääketeollisuus sijoitti tutkimus- ja tuotekehitystoimintaan yli 20 miljardia euroa, mikä vastaa noin 17 %:a alan liikevaihdosta.

Lääkekehitys on riskialtista

Kun uusi lääkeainemolekyyli on keksitty ja patentoitu, ei se suinkaan ole vielä valmis tuote, jota voitaisiin hyödyntää kaupallisesti.

Patentoinnista alkaa intensiivinen ja huomattavia resursseja vaativa tutkimus- ja tuotekehitysvaihe, jossa noin kymmenen vuoden aikana mm. selvitetään lääkkeen tehoa ja turvallisuutta ensin solu- ja eläinkokein ja myöhemmin laajoissa, jopa kymmenien tuhansien henkilöiden suuruisissa potilasjoukoissa. Samalla lääke pyritään kehittämään potilaiden kannalta mahdollisimman helppokäyttöiseen muotoon.

Tuotekehityksen riskejä kuvaa hyvin se, että keskimäärin vain yksi tai kaksi laboratoriossa syntetisoidusta 10 000 lääkeaineesta päätyy lopulta markkinoitavaksi lääkkeeksi.

Vaikka uusien lääkkeiden kehittäminen on kallista ja riskialtista, on kopioiden tuottaminen valmiista lääkkeistä – toki mm. lääkeaineesta ja lääkemuodosta riippuen – usein suhteellisen yksinkertaista ja edullista. Tästä syystä tutkiva lääketeollisuus on toimialana erittäin riippuvainen immateriaalioikeuksista ja niiden suojajärjestelmän pitävyydestä.

Patentti ei yksin riitä

Lääkepatentti ei itsessään anna haltijalleen oikeutta luovuttaa lääkevalmiste kulutukseen, vaan sen tuominen markkinoille edellyttää lääkeviranomaisen myöntämää myyntilupaa. Myyntiluvan saamiseksi hakijan tulee mittavin kokein, testein ja tutkimuksin osoittaa, että lääke on käyttötarkoitukseensa tehokas, käyttäjälleen turvallinen ja laadultaan korkeatasoinen. 
Suomessa voimassa olevat lääkkeiden myyntiluvat myöntää joko Lääkelaitos tai Euroopan komissio Euroopan lääkeviraston EMEA:n suosituksesta.

Dokumentaatiosuoja täydentää muuta suojaa

Dokumentaatiosuoja on lääkealalle spesifinen immateriaalioikeudellinen suojamuoto, joka täydentää patenttien ja tavaramerkkien muodostamaa suojaa. Dokumentaatiosuojan tavoitteena on osaltaan varmistaa lääkekehityksen kannattavuus ja sitä kautta uusien lääkehoitojen kehittämisen jatkuminen.

Dokumentaatiosuoja antaa alkuperäislääkkeen kehittäjälle määräaikaisen suojan, jonka aikana sillä on yksinoikeus hyödyntää myyntiluvan edellyttämiä teho- ja turvallisuustutkimusten tuloksia, jotka kehittäjä on toimittanut lääkeviranomaiselle. 

Suoja-ajan voimassa ollessa rinnakkaislääkkeiden myyntiluvan hakijat tai lääkeviranomaiset eivät voi ilman lääkkeen kehittäjän lupaa nojautua näihin tutkimustuloksiin omien myyntilupahakemustensa tai niiden arvioinnin yhteydessä. Siinä missä patentilla suojataan nimenomaan itse lääkemolekyyliä, dokumentaatiosuoja turvaa niitä panostuksia, jotka lääkeyritys sijoittaa keksityn molekyylin tehon ja turvallisuuden osoittamiseksi. 

Dokumentaatiosuoja ei merkitse yksinmyyntioikeutta, sillä toisenkin yrityksen vastaavalle lääkkeelle voidaan myöntää myyntilupa sen omien tutkimustulosten perusteella. Tutkimustoiminnan vaatimista resursseista johtuen rinnakkaislääkkeiden valmistajat eivät yleensä tee omia tutkimuksia valmisteidensa tehon ja turvallisuuden osoittamiseksi, vaan ne odottavat alkuperäislääkkeen dokumentaatiosuoja-ajan päättymistä.

Suoja-ajan kestoa on rajoitettu eettisistä syistä: ihmisiä ja eläimiä ei tule altistaa useaan kertaan samoille tutkimuksille, joiden tulokset ovat jo tiedossa. 

Suoja-ajan päätyttyä rinnakkaislääkkeen eli saman määrän samaa vaikuttavaa lääkeainetta samassa lääkemuodossa sisältävän lääkkeen valmistaja voi nojautua omassa myyntilupahakemuksessaan alkuperäislääkkeen kehittäjän suorittamiin lääkkeen tehoa ja turvallisuutta koskeviin tutkimuksiin. Tämä edellyttää, että rinnakkaislääkkeen myyntiluvan hakija osoittaa oman tuotteensa biologisen samanarvoisuuden alkuperäislääkkeen kanssa vertailevin hyötyosuustutkimuksin. 

Dokumentaatiosuojan pituus vaihtelee

Lääkkeiden dokumentaatiosuoja on otettu huomioon TRIPs-sopimuksen julkistamattoman tiedon suojaa koskevissa säännöksissä (artikla 39.3). Euroopan unionissa dokumentaatiosuoja tunnustettiin jo ennen TRIPs-sopimusta. 

EU:ssa lääkkeiden dokumentaatiosuoja-ajan pituus vaihtelee sekä jäsenvaltiokohtaisesti että sen mukaan, minkä menettelyn kautta lääke on saanut myyntiluvan. Komission keskitetyn myyntilupamenettelyn perusteella myöntämä, koko EU-alueella voimassa oleva myyntilupa oikeuttaa 10 vuoden pituiseen myyntilupadokumentaation suoja-aikaan.

Keskitetty myyntilupamenettely on pakollinen kaikille bioteknologisesti valmistetuille lääkevalmisteille ja sitä voidaan käyttää myös muille uusille innovatiivisille lääkkeille. Keskitetyn menettelyn soveltamisala laajenee entisestään 20.11.2005, kun uutta keskitettyä menettelyä ja EMEA:n toimintaa koskevaa uutta asetusta 726/2004 ryhdytään soveltamaan täysimääräisesti.

EU:n jäsenvaltioiden kansallisten lääkeviranomaisten myöntämiin myyntilupiin liittyvästä dokumentaatiosuoja-ajasta säädetään ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevan direktiivin 2001/83/EY 10 artiklan 1(a) kohdan alakohdassa iii. Sen mukaan suoja-aika on vähintään kuusi vuotta.

Jäsenvaltiot voivat pidentää ajan 10 vuodeksi päätöksellä, joka kattaa kaikki sen alueella markkinoille saatetut lääkkeet, jos sitä pidetään kansanterveyden kannalta tarpeellisena. 10 vuoden suoja-aikaa sovelletaan myös neuvoston direktiivin 87/22/ETY mukaisesti myyntiluvan saaneisiin korkean teknologian lääkkeisiin. Toisaalta jäsenvaltio voi myös päättää olla soveltamatta suoja-aikaa alkuperäislääkkeen patentin raukeamispäivän jälkeen. 

Pidempää 10 vuoden suoja-aikaa noudattavat tällä hetkellä Alankomaat, Belgia, Iso-Britannia, Italia, Luxemburg, Ranska, Ruotsi ja Saksa. Muut jäsenvaltiot, Suomi mukaan lukien, soveltavat kuuden vuoden suoja-aikaa. Patentin raukeamispäivään ovat suoja-ajan rajoittaneet eräät EU:n uusista jäsenmaista.

Suoja-aika alkaa ensimmäisestä myyntiluvasta

Suoja-ajan pituus lasketaan ensimmäisestä alkuperäislääkkeelle EU-alueella myönnetystä myyntiluvasta, joten Suomen kuuden vuoden suoja-aika alkaa yleensä kulua jo ennen kuin alkuperäislääkkeelle myönnetään Suomessa myyntilupa.
Suomessa dokumentaatiosuoja-aikaa koskevat säännökset otettiin käyttöön vuoden 1994 alusta lähtien, kun valmistauduttiin liittymään Euroopan yhteisöön.

Dokumentaatiosuojan katsottiin tukevan tutkivan lääketeollisuuden toimintaedellytyksiä ja lisäävän tutkimusinvestointien houkuttelevuutta. Samalla kuitenkin pelättiin rinnakkaislääkkeiden markkinoille pääsyn hidastumisen vaikuttavan epäedullisesti lääkekustannuksiin. Vastaavista syistä sekä kotimaisen rinnakkaislääkkeiden tuotantoon keskittyneen lääketeollisuuden tukemiseksi tuotepatenttien hakeminen lääkkeille tuli mahdolliseksi Suomessa vasta vuoden 1995 alusta lähtien.

Lääkelaitoksen määräyksen 2/2003 ”Lääkevalmisteen myyntiluvan hakeminen ja ylläpitäminen” kohdan 3.2.2 mukaan suoja-ajan pituus on pääsääntöisesti kuusi vuotta lukuun ottamatta keskitetyn myyntiluvan saaneita ja direktiivin 87/22/ETY mukaisia valmisteita. Vaikka dokumentaatiosuoja on lääkeyritysten kannalta erittäin tärkeää, siirretään sitä koskevat säännökset vasta nyt laintasoiksi eduskunnan käsittelyssä olevien lääkelain muutosten yhteydessä.

Dokumentaatiosuoja kiistakapula lainsäädännön uudistamisessa

Dokumentaatiosuojaan liittyvät kysymykset olivat keskeisessä kiistakapulan roolissa tutkivan ja rinnakkaislääketeollisuuden välillä, kun EU:n lääkelainsäädäntöä vuosituhannen alussa uudistettiin. Teema jakoi myös EU:n jäsenvaltioita.

Tutkivan lääketeollisuuden kannalta lainsäädännön ongelmakohtina pidettiin ennen kaikkea suoja-aikojen vaihtelua jäsenvaltiosta ja myyntilupamenettelystä riippuen sekä sitä, ettei myyntiluvan saaneiden valmisteiden edelleen kehittämiseen liittyvää dokumentaatiota suojata itsenäisellä dokumentaatiosuojalla, vaan alkuperäislääkkeiden uudet myyntiluvan saaneet käyttötarkoitukset voivat hyödyntää vain jäljellä olevaa osaa alkuperäisestä kuuden tai kymmenen vuoden suoja-ajasta. 

EY-tuomioistuimen vuonna 1998 tekemän ns. Generics-ratkaisun (C-368/96) mukaisesti rinnakkaislääkkeen myyntilupa voi nimittäin sisältää kaikki ne alkuperäisvalmisteen käyttötarkoitukset, jotka on hyväksytty siihen mennessä, kun rinnakkaisvalmisteen myyntilupa myönnetään, riippumatta siitä, milloin alkuperäislääkkeen uudet käyttötarkoitukset on hyväksytty.

Suoja-aika harmonisoituu

Euroopan parlamentti ja EU:n jäsenvaltiot hyväksyivät unionin laajentumisen alla maaliskuussa 2004 EU:n lääkelainsäädännön uudistamispaketin, jolla muutettiin myös dokumentaatiosuoja-aikaa koskevia säännöksiä ns. 8+2+1-mallin mukaisesti.

Suoja-aika harmonisoidaan kaikissa unionin jäsenmaissa eikä sen pituus tulevaisuudessa myöskään riipu käytetystä myyntilupamenettelystä. Samalla otetaan käyttöön uudet vertailuvalmisteen (käytännössä alkuperäislääke) ja rinnakkaisvalmisteen määritelmät, joiden avulla on pyritty selkeyttämään runsaasti epäselvyyttä ja oikeudenkäyntejä aiheuttaneita rinnakkaislääkkeen myyntiluvan edellytyksiä. Biologisten lääkkeiden osalta lainsäädännössä on nyt myös oma erillinen biologisen rinnakkaisvalmisteen määritelmä.

Rinnakkaisvalmisteelle voi jatkossa hakea myyntilupaa alkuperäisvalmisteella tehtyihin teho- ja turvallisuustutkimuksiin viitaten kahdeksan vuoden kuluttua vertailuvalmisteen ensimmäisen myyntiluvan myöntämisestä EU-alueella. 
Rinnakkaisvalmisteen saa kuitenkin tuoda markkinoille vasta, kun vertailuvalmisteen ensimmäisen myyntiluvan myöntämisestä on kulunut 10 vuotta (ns. markkinointisuoja-aika).

10 vuoden jaksoa pidennetään enintään 11 vuoteen, jos vertailulääkkeen myyntiluvan haltija on mainitun 10 vuoden jakson kahdeksan ensimmäisen vuoden aikana saanut luvan yhdelle tai useammalle saman valmisteen uudelle, olemassa oleviin hoitomuotoihin verrattuna huomattavaa kliinistä hyötyä tuottavalle terapeuttiselle käyttötarkoitukselle. 

Uuden käyttötarkoituksen kehittäminen voidaan siis jatkossa palkita markkinointisuoja-aikaa pidentämällä, mutta toisaalta muut tuotekehityksen tulokset kuten uudet lääkemuodot, vahvuudet tai antoreitit katsotaan kuuluviksi samaan niin sanottuun yleiseen myyntilupaan eikä niille voi saada erillistä suojaa.

Myyntilupa jossakin EU-maassa riittää

Rinnakkaislääkkeen myyntiluvan saamiseksi tarpeellisten tutkimusten tekemisen ei jatkossa katsota loukkaavan alkuperäisvalmisteen voimassa olevaa patenttia tai lisäsuojatodistusta.

Myyntiluvan hakeminen rinnakkaislääkkeelle ei edellytä myöskään enää sitä, että alkuperäislääkkeellä olisi tai olisi ollut myyntilupa siinä valtiossa, johon rinnakkaislääkkeen myyntilupaa haetaan. Rinnakkaislääkkeen myyntiluvan hakija voi viitata hakemuksessaan myös jossain toisessa EU-maassa myyntiluvan saaneeseen vertailulääkkeeseen. 

Kokonaan uusia dokumentaatiosuoja-ajan muotoja ovat vuoden suoja-aika tutkimustuloksille, jotka on tehty lääkkeen siirtämiseksi reseptiltä itsehoitoon, sekä vuoden mittainen suoja yleisesti hyväksytyn, yli kymmenen vuotta myyntiluvallisena olleen lääkeaineen tehon ja turvallisuuden uudessa käyttötarkoituksessa osoittaville tutkimuksille. 

Määräaika direktiivimuutosten kansalliselle voimaan saattamiselle on 30.10.2005 ja Suomen lääkelainsäädännön ja patenttilain muutokset ovat vireillä. Uuden keskitettyä myyntilupamenettelyä koskevan asetuksen 726/2004 dokumentaatio- ja markkinointisuoja-aikaa koskevia säännöksiä sovelletaan 20.11.2005 lähtien.

Uudet dokumentaatio- ja markkinointisuoja-ajat koskevat kuitenkin vain niitä alkuperäislääkkeitä, joita koskeva myyntilupahakemus on jätetty näiden määräaikojen jälkeen, joten muutoksen käytännön vaikutus rinnakkaislääkkeiden myyntilupahakemuksiin alkaa näkyä vasta vuonna 2012. Poikkeuksena tästä ovat itsehoitoon siirtämistä sekä yleisesti hyväksytyn lääkeaineen uutta käyttötarkoitusta koskevat suoja-ajat, joiden osalta vastaavaa rajoitusta ei ole.

Dokumentaatiosuoja vahvistaa muuta suojaa

Useimmiten alkuperäislääkekeksintöjen immateriaalioikeudellinen suoja perustuu patentille ja siihen liittyvälle lisäsuojatodistukselle, jotka käytännössä yleensä antavat alkuperäislääkkeen valmistajalle 15 vuoden yksinmyyntioikeuden ensimmäisestä myyntiluvasta.

Dokumentaatiosuojan merkitys nousee keskeiseksi niissä suhteellisen harvoissa tilanteissa (n. 5-10 % uusien alkuperäislääkkeiden myyntiluvista), joissa alkuperäislääkkeelle ei ole mahdollista saada patenttisuojaa tai suoja-ajasta on esimerkiksi pitkän tuotekehitysajan johdosta jäljellä enää muutama vuosi.

Tallöin dokumentaatiosuoja on alkuperäisvalmistajan kannalta yleensä ainoa tekijä, joka estää rinnakkaislääkkeiden markkinoille tulon ja hintakilpailun alkamisen välittömästi alkuperäislääkkeen saatua myyntiluvan ja mahdollistaa alkuperäislääkkeen kehittäjän liiketoiminnan kannattavuuden. 

Vielä pitkälti menetelmäpatentteihin perustuva patenttisuoja yhdistettynä eurooppalaisittain lyhyeen dokumentaatiosuoja-aikaan ja vuonna 2003 alkaneeseen lääkevaihtoon on tehnyt Suomesta useissa tapauksissa ensimmäisen EU-maan, jossa rinnakkaislääkkeille haetaan myyntilupaa ja jossa ne tulevat kilpailemaan alkuperäislääkkeen markkinoista. Suomessa saatu myyntilupa nopeuttaa valmisteen saattamista markkinoille muissa EU-maissa silloin, kun tuotepatentti ja 10 vuoden dokumentaatiosuoja niissä raukeavat. 

Tilanne on ruuhkauttanut myyntilupahakemusten käsittelyä Lääkelaitoksessa sekä johtanut siihen, että aiempaa pienempi osa myyntiluvallisista valmisteista on tosiasiassa kaupan Suomessa. Pitkällä tähtäimellä tuotepatenttien lisääntyminen ja dokumentaatiosuoja-aikojen harmonisoiminen tulevat kuitenkin muuttamaan tilannetta.

Juristeille töitä tulevaisuudessakin

EU:n uusi lääkelainsäädäntö on tuonut mukanaan sekä tutkivan lääketeollisuuden että rinnakkaislääkkeiden valmistajien kannalta positiivisia muutoksia dokumentaatiosuojaa koskeviin säännöksiin.

Oletettavaa kuitenkin on, etteivät rinnakkaislääkkeisiin ja dokumentaatiosuojaan liittyvät oikeudenkäynnit muutu historiaksi myöskään uuden lääkelainsäädännön myötä, sillä uudetkin säännökset jättävät huomattavan määrän tulkinnanvaraa useiden yksityiskohtien osalta. 

Nähtäväksi jää, milloin esimerkiksi lääkkeen uusi käyttötarkoitus tuo vuoden markkinointisuoja-ajan pidennykseen oikeuttavaa ”huomattavaa kliinistä hyötyä” tai minkä jäsenvaltion dokumentaatiosuoja-aikaa sovelletaan silloin, kun alkuperäislääkkeellä ei ole myyntilupaa maassa, johon rinnakkaislääkkeen myyntilupaa haetaan.

Tiina Aitlahti 
Lakimies
Lääketeollisuus ry 

*********************************************************
Lääkkeitä koskevaa EU-lainsäädäntöä:

Neuvoston direktiivi 87/22/ETY, annettu 22 päivänä joulukuuta 1986, korkean teknologian, erityisesti bioteknologisesti tuotettujen, lääkkeiden markkinoille saattamista koskevien kansallisten toimenpiteiden lähentämisestä
Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2001/83/EY, annettu 6 päivänä marraskuuta 2001, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä (EYVL L 311, 28.11.2001, s. 67–100)

Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2004/27/EY, annettu 31 päivänä maaliskuuta 2004, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä annetun direktiivin 2001/83/EY muuttamisesta (EYVL L 136, 30.4.2004, s. 34–57) 

Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2001/82/EY, annettu 6 päivänä marraskuuta 2001, eläinlääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä (EYVL L 311, 28.11.2001, s. 1-66) 

Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2004/28/EY, annettu 31 päivänä maaliskuuta 2004, eläinlääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä annetun direktiivin 2001/82/EY muuttamisesta (EYVL L 136, 30.4.2004, s. 58–84) 

Neuvoston asetus (ETY) N:o 2309/93, annettu 22 päivänä heinäkuuta 1993, ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön luvananto- ja valvontamenettelyistä sekä Euroopan lääkearviointiviraston perustamisesta (EYVL L 088, 24.8.1993 s. 1-21).

Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 726/2004, annettu 31 päivänä maaliskuuta 2004, ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön lupa- ja valvontamenettelyistä ja Euroopan lääkeviraston perustamisesta (EYVL L 136, 30.4.2004 s. 1-33)